Stimmen Arzneimittelzulassungen mit den Populationen aus den Zulassungsstudien überein?

Was wurde untersucht?
Untersucht wurde, inwieweit sich die Populationen aus Zulassungsstudien von neu zugelassenen Arzneimitteln von den später behördlich genehmigten Anwendungs­populationen unterscheiden. Verglichen wurden die Zulassungen derselben neuen Wirkstoffe durch die amerikanische, die europäische und die schweizerische Zulassungsbehörde für die Jahre 2012 bis 2023, mit Fokus auf Alter, Krankheitssubtyp, Krankheits­schwere, Vortherapien und «Fitness» der beteiligten Personen.

Warum ist die Frage wichtig?
Zulassungsentscheidungen beruhen auf rigorosen klinischen Studien, deren Ergebnisse häufig auf eng definierte Populationen beschränkt sind. Manchmal wird aber im Zusammenhang mit der behördlichen Zulassung eines neuen Medikaments eine breitere Indikation aus einer enger definierten Studienpopulation extrapoliert. Beispielsweise kann eine zulassungsrelevante klinische Studie nur Personen ab 18 Jahren umfassen, aber die zugelassene Indikation breiter gefasst sein und die Anwendung für alle Altersgruppen erlauben.